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图为亨廷顿舞蹈病基因敲入猪 图片泉源：：：科普中国

新华网北京3月30日电（王莹）记者从中国科学院获悉，，经由四年起劲，，广东科学家领衔的国际研究团队首次使用基因编辑手艺（CRISPR/Cas9）和体细胞核移植手艺，，乐成培育出天下首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪。。。它能精准模拟出人类神经退行性疾病，，为治疗亨廷顿舞蹈病、、、晚年痴呆等疾病提供稳固、、、可靠的动物模子，，推动药物筛选和治疗方案制订。。。该项效果于北京时间3月30日破晓在线揭晓于《细胞》杂志上。。。论文配合通讯作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授、、、中国科学院广州生物医药与康健研究院赖良学研究员、、、美国Emory大学李世华（Shihua Li）教授。。。

为什么选择猪作为疾病实验模子？？

亨廷顿舞蹈症、、、阿尔兹海默症、、、帕金森病、、、肌萎缩侧索硬化症等是当今社会严重威胁人类康健的神经退行性疾病。。。由于缺乏合适的动物模子举行药物筛选，，现在尚无有用的治疗要领。。。

小鼠作为最常见的动物模子，，已被普遍用于研究人类疾病机理和寻找临床治疗要领。。。然而李晓江团队在研究中发明，，表达突变基因的神经退行性疾病小鼠模子，，并不可体现出像病人脑中一样的典范神经细胞殒命的主要病理特征。。。“许多有治疗效果的药物在小鼠模子中有用，，在临床上对病人往往无效。。。”

记者相识到，，早在2008年，，“伉俪档”李晓江、、、李世华在美国Emory大学相助者的支持下，，乐成建设了天下首只转基因亨廷顿病猴模子，，但由于表达外源性致病基因片断的毒性过强，，转基因亨廷顿病猴模子无法抵达筛选治疗疾病的药物的目的。。。

最后，，科学家为何将眼光锁定在猪身上？？赖良学诠释说，，猪的心血管系统、、、消化系统、、、皮肤、、、营养需要、、、骨骼发育以及矿物质代谢等都与人的情形极其相似，，猪的体型巨细和驯服习性允许举行重复采样和举行种种外科手术。。。“与非人灵长类动物相比，，猪的基因多样、、、滋生周期短、、、一窝产仔多，，便于凭证特殊需要举行选育。。。以是，，猪的疾病模子用于做药物筛选、、、人类疾病研究、、、干细胞治疗的研究效果，，更容易转化为临床应用。。。”

据介绍，，作为华南地区主要的大动物疾病模子实验平台之一，，赖良学团队先后建设了50余种在生物医药和农业领域具有主要价值的转基因和基因打靶克隆猪。。。2010年，，“伉俪档”找到了赖良学，，相助建设了首例转基因亨廷顿病模子猪。。。

大胆设想 “基因魔剪”和克隆手艺来资助

选择猪作为疾病实验模子并非一劳永逸。。。摆在科学家眼前的是一个难题，，与转基因亨廷顿病猴模子一样，，猪模子不易存活，，无法传代。。。对此，，李世华经由钻研以为，，该病是内源性基因突变而造成的，，直接把猪的内源性基因改变为突变基因，，猪的病理转变应该与病人的病理状态更靠近。。。

2013年，，基因编辑手艺（CRISPR/Cas9）被普遍应用于哺乳动物实验，，研究团队大胆实验，，使用该手艺建设亨廷顿基因敲入猪模子。。。经团队通力相助，，研究职员乐成将人突变的亨廷顿基因插入到猪的内源性亨廷顿基因的表达框中，，培育出带有突变基因的新生猪。。。

视察5个月后，，这些猪不但能够模拟亨廷顿病患者在大脑纹状体的神经元选择性殒命的典范病理特征，，在行为上也体现出类似亨廷顿病“舞蹈样”的异常行为。。。难能难堪的是，，这些病理及行为学表型都可以稳固地遗传给子女。。。据介绍，，现在疾病模子猪已滋生到第二代。。。这意味着这一团队乐成了！！他们在国际上首次建设了与神经退行性病人突变基因相似的大动物模子。。。

造福人类 增进阿尔兹海默症、、、帕金森症等疾病的新药研发

作为天下首例亨廷顿病基因敲入猪模子，，在模拟病人的神经病理转变特殊是脑疾病方面，，大动物模子比小动物模子更具优势。。。据科研职员介绍，，神经疾病基因敲入猪的乐成，，将推动我国开展出大动物疾病模子的医药研发工业链，，增进针对阿尔兹海默症、、、帕金森症等神经退行性疾病，，以及免疫缺陷、、、肿瘤、、、代谢性疾病的新药研发历程。。。同时，，该动物模子可用于干细胞治疗等手段的临床前评价，，最终造福于人类。。。

从事多年研究亨廷顿病的权威专家、、、美国加州大学洛杉矶分校杨向东(X. William Yang)教授指出，，亨廷顿舞蹈病基因敲入猪的建设是神经退行性疾病研究领域中一个里程碑式的发明，，使科学家能更深入相识神经细胞殒命的机制及寻找有用的治疗要领。。。

中科院院士裴钢教授指出，，我国在基因编辑猴和克隆猴的研究中相继取得突破性效果，，这次我国科学家在猪的疾病模子研究中又取得重大希望，，批注我国在大动物模子的研究中已走在天下前线，，将极大地推动我国生物医药工业的立异开展。。。