天下首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪在中国降生
原揭晓日期：：2018-03-30
泉源：：中国日报网
北京时间3月30日破晓，国际权威学术期刊《细胞》在线揭晓生物学领域的一项重大效果：：以广东科学家领衔的国际研究团队历时四年，首次使用基因编辑手艺（CRISPR/Cas9）和体细胞核移植手艺，乐成培育出天下首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病。。
该效果由暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江团队、、、中科院广州生物医药与康健研究院研究员赖良学团队、、、美国埃默里大学教授李世华团队等多个研究团队配合完成，论文配合通讯作者为李晓江、、、赖良学、、、李世华，论文配合第一作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院副研究员闫森和涂著池博士、、、中科院广州生物医药与康健研究院刘朝明。。
“近年来，我国在基因编辑猴和克隆猴的研究中相继取得突破性效果。。”中科院院士裴钢教授在得知该效果揭晓后指出，此次我国科学家在猪的疾病模子研究中又取得重大希望，批注我国在大动物模子的研究中已走在天下前线，将极大地推动我国生物医药工业的立异开展。。
据悉，李晓江和李世华曾在2008年与美国埃默里大学相助者乐成地建设了天下首例转基因亨廷顿舞蹈病的猴模子，2010年，他们又与赖良学相助建设了首例转基因亨廷顿舞蹈病的猪模子。。为了建设更能准确模拟神经退行性疾病的动物模子，2013年两个团队再度相助，实验将人突变的亨廷顿基因插入到猪的内源性亨廷顿基因的表达框中。。
经由4年的起劲，科研职员使用基因编辑（CRISPR/Cas9）手艺，精准地将人突变的亨廷顿基因，即人外显子1中包括150 CAG重复序列准确地插入猪的HTT内源性基因中，使用成纤维细胞筛选出阳性克隆细胞，并通过体细胞核移植手艺，乐成培育出亨廷顿舞蹈病的基因敲入猪模子，在国际上首次建设了与神经退行性病人突变基因相似的大动物模子。。
研究批注，该模子不但能够模拟亨廷顿疾病患者在大脑纹状体的中型棘突神经元选择性殒命的典范病理特征，并且在行为表型上也能体现出类似亨廷顿疾病的“舞蹈样”行为异常。。更主要的是，这些病理特征及异常行为都可以稳固地遗传给子女。。
“天下首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪模子，在模拟病人的神经病理转变特殊是脑疾病方面，大动物模子比小动物模子更具优势。。”赖良学接受《中国科学报》记者采访时体现，该研究为开发治疗亨廷顿舞蹈病的新手段提供了稳固、、、可靠的动物模子，也为培育其它神经退行性疾病大动物模子提供了手艺范本和理论依据。。
从事多年研究亨廷顿病的权威专家、、、美国加州大学洛杉矶分校教授杨向东指出，亨廷顿舞蹈病基因敲入猪的建设是神经退行性疾病研究领域中的一个里程碑式的发明，使科学家能更深入相识神经细胞殒命的机制及寻找有用的治疗要领。。朱汉斌 黄博纯 苏运生
地点:北京市西城区西直门外大街112号阳光大厦306室
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